네이처셀, 자가 성체줄기세포 기술로 PNH 치료 희귀의약품 개발의 새 길을 열다.
- 버거병, 뇌성마비에 이어 PNH 치료도전
- 독보적 배양 기술로 면역조절, 조혈 보조작용, 항염증 작용 극대화
솔리리스라는 희귀의약품이 있다. 2007년에 미국 FDA에서 허가 받은 PNH(발작 야간혈색뇨증)라는 희귀병 치료제이다. 환자 1명 당 1년 동안 약값이 4억원 정도여서 우리나라의 경우 국가 예산을 300억원 지원 함에도 전체 환자의 일부인 수 십 명의 환자만 혜택을 보고 있다. 전 세계 매출은 30억 달러를 넘는다.
네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 자가 지방줄기세포의 독보적 배양 기술을 바탕으로 PNH에 대한 줄기세포 치료제 개발에 착수한다고 27일 밝혔다. 연구원은 개발에 성공할 경우 솔리리스 약값의 25%정도로 공급할 수 있어 획기적인 치료비 절감과 전 세계의 국가 예산이 절감될 것으로 예상하고 있다.
연구원은 이미 유사 동물모델에서 안전성과 유효성 실험을 거쳐 가능성을 확인하였고 다음 달 중으로 네이처셀을 개발 스폰서로 하여 미국 FDA에 개발단계 희귀의약품 지정 신청을 한다는 계획이다. 연구원의 독보적 줄기세포 배양기술로 면역조절, 조혈 보조작용, 항염증 작용을 극대화하여 치료 효과를 높힐 수 있다.
국내는 미국에서 지정 후 신청하고 1차 상업 임상 시험은 미국과 한국에서 내년 상반기에 동시 진행하여 2018년 말까지 완료한다. 월 2회 정맥 내 반복 투여 방법으로 투여한다.
PNH질환의 경우 기존 치료제의 약값이 너무 비싸 질병이 악화되는 것을 수수방관할 수 밖에 없는 대다수의 환자들에게는 허가 전 임상 단계에서 무상 또는 실비 수준으로 공급한다는 계획인데 미국 FDA의 expanded access 규정(한국의 동정적 사용 규정)에 따라 가능할 것으로 전망된다.
네이처셀 대표를 겸임하고 있는 라정찬 박사는 “ 새로운 줄기세포 배양기술로 희귀병인 PNH 치료의 새 길을 개척하는데 정부와 함께 협력하여 조속히 성과를 도출하겠다” 고 의지를 표명하였다.
참고: PNH(발작성 야간 혈색소뇨증)
100만명 중 1~2명에게 발생되며, 현재 국내 환자수가 360여명에 불과한 희귀질환인 PNH(발작성 야간 혈색소뇨증)는 후천적인 면역체계 손상으로 적혈구막에 이상이 발생돼 항시적으로 혈관내에 용혈이 발생하는 질환으로 해당환자는 이로 인해 상당한 고통에 시달리며, 색전증을 비롯해 뇌졸중, 심장마비, 간질환 등으로 PNH 환자 3명중 1명이 5년내에 사망한 것으로 보고되고 있다. 현재 PNH의 근원적인 치료로는 골수이식으로 소수에게만 가능할 뿐, 대다수에게는 보조적 치료요법으로 증상을 조절해 왔으며, 솔리리스는 골수이식이 불가능한 PNH 환자들에게 생존률을 높이는 치료법으로 도입되었다. 하지만 1년동안의 투약비만 4억이 넘으며, 평생 투여받아야 증상유지가 가능한 솔리리스의 보험급여를 받기 위해서는 건강보험심사평가원으로부터 투여 대상자로 인정받아야 환자가 부담하게 되는 약값을 줄 일수가 있다.
