네이처셀(대표 라정찬), 조인트스템 임상2상 결과보고서 미 FDA 정식 제출

중증퇴행성관절염 치료 효과 및 안전성 확인
미국 신속 허가 심사를 위한 RMAT 지정 신청 추진키로

첨단 바이오기업 네이처셀은 세계최초 퇴행성관절염 자가줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 임상2상에 대한 결과보고서를 미국 식품의약국(FDA)에 정식 제출하였다고 12일 밝혔다.

네이처셀은 조인트스템의 안전성과 효과를 확인하기 위해 미국 캘리포니아 내 임상병원 두 곳에서 KL 3~4의 중증 퇴행성관절염 환자를 대상으로 단1회, 무릎 관절강 내 주사요법으로 임상시험을 진행하였다. 그 결과 조인트스템 주사 6개월 후 골관절염증상지수(WOMAC)와 통증평가지수(VAS)가 투여 전 대비 유의적으로 개선 되었음이 확인되었다. 우선, 골관절염염증지수(WOMAC)의 경우에는 투여 전 36.28±20.10에서 투여 후 11.86±13.22점으로 24.52점(67.40%)이 유의하게 감소하였고, 통증평가지수(VAS) 역시 투여 전 57.00±11.60 점에서 투여 후 17.15±17.39점으로 39.85점(69.91%)이 유의하게 감소하였다. 또한, MRI를 통해 연골개선을 확인하였을 때, 46.15%의 환자의 연골 손상부분이 개선되거나 재생되었음을 확인할 수 있었다. 뿐만 아니라, 안전성 측면에서도 심각한 이상반응(SAE) 및 이상약물반응은 전혀 관찰되지 않았다.

조인트스템의 안전성과 효과는 국내에서 그동안 진행해온 2회의 임상시험에서도 확인된 바 있다. 조인트스템 임상 1/2상과 2b상 시험에서 K-L grade 3~4의 무릎 퇴행성 관절염 환자들의 91.67%에서 개선율을 보였다. 또한, 조인트스템 임상 1/2상을 실시한 서울대학교 보라매병원에서 독자적으로 실시한 임상시험 2년 추적 연구결과, 조인트스템을 주사한 15명 환자 중 한 명도 인공관절 수술을 받지 않았고, 통증, 관절기능, 연골손상 개선효과가 최소 2년 이상 지속됨이 확인되었다. 즉, 수술이 아닌 단1회 주사요법으로써 안전하게 중증퇴행성관절염을 치료하는 치료제 개발에 성공하였다.

또한, 네이처셀은 조인트스템에 대해 미국에서 첨단재생의료제품지정(RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)을 신청 추진키로 하였다. RMAT 지정이란 트럼프 행정부 발족 후 신속하게 치료법을 개발하기 위해 FDA의 신약 등의 승인절차를 간소화하는 규정이 포함된 21세기치료법(21^st Century Cures Act)에 따라, 중증 질환 또는 생명이 위급한 환자를 대상으로 하는 세포치료제 등에 대해 신속히 허가함으로써 환자들이 최대한 빨리 그 혜택을 받을 수 있도록 한 제도이다.

이 제도와 관련해 지난 28일 미국 식품의약국의 스코트 고트립(FDA Commissioner Scott Gottlieb) 국장은 의약품 심사 절차와 비용에 대한 개발자의 부담을 줄여 빠른 시간내에 혁신적이고 효과적인 치료법이 개발될 수 있는 법률적인 방안을 지속적으로 모색하고 있으며, 신속허가심사에 대한 규정을 핵심으로 하는 이 제도가 차질없이 실행될 수 있도록 노력할 것이라고 밝혔다.

조인트스템이 RMAT 지정을 받게 되면, 미국에서 실시계획인 2차 임상시험을 2018년까지 완료 후 2019년 미 FDA 허가신청에 도전해 본다는 계획이다.

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